Η τετραετής δοκιμή, προορίζεται για παιδιά τα οποία έχουν διαγνωσθεί με μορφή καρκίνου του εγκεφάλου, που παρουσιάζει εξαιρετικά δυσμενή προγνωστικά δεδομένα. Η δοκιμή θα εξετάσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της πειραματικής θεραπείας. Σκοπός είναι η αξιοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος, ώστε να παραχθεί μια αποτελεσματική άμυνα αποτελούμενη από Τ κύτταρα, τα οποία θα επιτεθούν στον όγκο του παιδιού, για να εξουδετερώσουν τα καρκινογόνα κύτταρα.
Ο επικεφαλής επιστήμονας Brandon Wainwright, από το Πανεπιστήμιο του Queensland (UQ), δήλωσε στο ABC, ότι μικρά δείγματα από τον όγκο κάθε παιδιού, θα υποβληθούν σε γενετική αλληλούχιση, δηλαδή, σε μια λεπτομερή χαρτογράφηση του γονιδιώματος, προκειμένου να αξιολογηθούν για την ύπαρξη μεμονωμένων δεικτών καρκίνου, που θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν ως στόχοι για τη θεραπεία.
Θεραπευτική αγωγή
Στη συνέχεια, θα παρασκευαστεί ένα εξατομικευμένο εμβόλιο για κάθε παιδί εντός περιόδου περίπου οκτώ εβδομάδων, από την εγγραφή του στη δοκιμή.
Θα λάβουν οκτώ δόσεις, ενδοφλεβίως, στον βραχίονα, με διαφορά δύο εβδομάδων, και στη συνέχεια μια αναμνηστική δόση μερικούς μήνες αργότερα.
Ο καθηγητής Wainwright, ο οποίος έχει αφιερώσει 30 χρόνια στην έρευνα για τους παιδικούς καρκίνους εγκεφάλου, δήλωσε ότι η δοκιμή θα είναι ανοιχτή σε παιδιά που «έχουν εξαντλήσει, εντελώς, όλες τις άλλες θεραπευτικές επιλογές».
«Επειδή αυτές οι ασθένειες είναι τόσο σοβαρές, όταν θα εισέλθουν στη δοκιμή... θα γνωρίζουμε αν έχει υπάρξει ανταπόκριση σε οποιονδήποτε μεμονωμένο ασθενή εντός 12 μηνών, από την έναρξη [της θεραπείας]», σημείωσε χαρακτηριστικά.
Η ελπίδα δεν είναι μόνο η αύξηση της επιβίωσης, αλλά, και η βελτίωση της ποιότητας ζωής.
«Αυτοί οι ασθενείς έχουν μια ποικιλία τρομερών συμπτωμάτων. Αν καταφέρουμε να μειώσουμε τη σοβαρότητα της νόσου, και να βελτιώσουμε τη συνολική επιβίωσή τους, θα βρισκόμαστε σε ένα μονοπάτι, που δεν ήταν καθόλου εφικτό μέχρι τώρα», δήλωσε ο καθηγητής Wainwright.
Ο πλέον θανατηφόρος παιδικός καρκίνος
Τα ποσοστά επιβίωσης για τους χειρότερους παιδικούς καρκίνους του εγκεφάλου παραμένουν αμετάβλητα εδώ και δεκαετίες.
Στην Αυστραλία, περίπου 40 παιδιά πεθαίνουν κάθε χρόνο, από καρκίνο του εγκεφάλου, ο οποίος είναι ο πιο θανατηφόρος από όλους τους παιδικούς καρκίνους.
Η κλινική δοκιμή, αξιοποιεί την τεχνολογία του λεγόμενου αγγελιοφόρου RNA (mRNA), η οποία έχει αποδειχθεί αποτελεσματική στην παρασκευή των εμβολίων κατά του COVID-19.
Ο καθηγητής Wainwright, από το ερευνητικό κέντρο Frazer Institute, του Πανεπιστημίου του Κουίνσλαντ, συνεργάστηκε, μεταξύ άλλων, με την καναδική εταιρεία Providence Therapeutics, η οποία ειδικεύεται στην πλατφόρμα φαρμάκων mRNA.
Όπως επεσήμανε τα εξατομικευμένα εμβόλια mRNA κατά του καρκίνου, έχουν ήδη δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα σε ενήλικες που πάσχουν από καρκίνο του παγκρέατος και μελάνωμα.
Ο καθηγητής Wainwright είπε ότι οι παιδικοί καρκίνοι του εγκεφάλου είναι ικανοί να κρύβονται από το ανοσοποιητικό σύστημα και πρέπει να εκτεθούν πριν μπορέσουν να στοχευθούν.
Ποια παιδιά αφορά αυτή η θεραπεία
Σημείωσε ότι τα εμβόλια mRNA, έχουν σχεδιαστεί για να επιτρέπουν στο ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού να ανιχνεύει τον καρκίνο και να επιτίθεται στους δείκτες καρκίνου, ή πρωτεΐνες, στην επιφάνεια των καρκινικών κυττάρων.
Νοσοκομεία στη Νέα Νότια Ουαλία, τη Βικτώρια, το Κουίνσλαντ, τη Νότια Αυστραλία και τη Δυτική Αυστραλία, θα συμμετάσχουν στη μελέτη.
Ο ειδικός στον παιδικό καρκίνο, Jordan Hansford, από το Νοσοκομείο Γυναικών και Παίδων στην Αδελαΐδα, είναι ο κλινικός υπεύθυνος της δοκιμής. Όπως εξήγησε, οι δοκιμές θα είναι ανοιχτές σε παιδιά με νεοδιαγνωσμένο διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής και υποτροπιάζουσες περιπτώσεις καρκίνων ή ανθεκτικούς σε θεραπεία όγκους εγκεφάλου υψηλού βαθμού, όπως το μυελοβλάστωμα και το επενδύμωμα.
Ο καθηγητής Hansford, από το Πανεπιστήμιο της Αδελαΐδας και το Ινστιτούτο Υγείας και Ιατρικής Έρευνας της Νότιας Αυστραλίας, δήλωσε ότι η ασφάλεια και η βέλτιστη δοσολογία των εξατομικευμένων εμβολίων θα δοκιμαστούν στους πρώτους επτά έως δέκα ασθενείς, πριν προχωρήσουν στη δεύτερη φάση της δοκιμής για την αξιολόγηση της εν γένει αποτελεσματικότητας.
Όλα τα παιδιά που θα συμμετάσχουν στη δοκιμή, η οποία έχει λάβει χρηματοδότηση από το Medical Research Future Fund (MRFF), θα λάβουν ένα εξατομικευμένο εμβόλιο.
