米国で稀な疾患持つ赤ちゃんに遺伝子編集治療、経過は良好

米国のKJ（ケイジェイ）・マルドゥーンちゃんは、CPS1欠損症という命にかかわる稀な遺伝性疾患を持って生まれてきました。緩和ケアを含む今後が話されていた折、最新技術を使った遺伝子編集（gene-editing）治療を行うことになり希望が見えてきました。

Baby KJ Muldoon in hospital in April 2025 Credit: Chloe Dawson

LISTEN TO

米国で稀な疾患持つ赤ちゃんに遺伝子編集治療、経過は良好

SBS Japanese

06:37Japanese

CPS1欠損症はおよそ100万人に１人の割合で発生します。血液中のアンモニアが解毒できず、生後１年以内に脳の損傷や死をもたらすことが多々あります。しかしKJちゃんは今、生後９カ月を超えました。容態が改善している兆しも見えています。

KJちゃんは、世界に3億5000万人いると推定される稀な病気を持つ人の一人です。そしてその疾患の大半は遺伝的なものです。

米国にあるフィラデルフィア小児病院で遺伝子編治療を行う、レベッカ・アーレンズ＝ニクラス博士は、KJちゃんの治療を率いる一人です。音声リポートでは、KJちゃんがどのような疾患を持って生まれてきたか、そしてそれに彼女のチームがどう取り組んだかを語ります。

SBSの日本語放送は火木金の午後１時からSBS3で生放送！

火木土の夜10時からはおやすみ前にSBS1で再放送が聞けます。

SBS日本語放送ポッドキャストから過去のストーリーを聞くこともできます。

無料でダウンロードできるSBS Audio Appもどうぞ。

SBS 日本語放送のFacebookとInstagramもお忘れなく。