CPS1欠損症はおよそ100万人に1人の割合で発生します。血液中のアンモニアが解毒できず、生後1年以内に脳の損傷や死をもたらすことが多々あります。しかしKJちゃんは今、生後9カ月を超えました。容態が改善している兆しも見えています。KJちゃんは、世界に3億5000万人いると推定される稀な病気を持つ人の一人です。そしてその疾患の大半は遺伝的なものです。
米国にあるフィラデルフィア小児病院で遺伝子編治療を行う、レベッカ・アーレンズ=ニクラス博士は、KJちゃんの治療を率いる一人です。音声リポートでは、KJちゃんがどのような疾患を持って生まれてきたか、そしてそれに彼女のチームがどう取り組んだかを語ります。
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火木土の夜10時からはおやすみ前にSBS1で再放送が聞けます。