'Phù mạch di truyền' hereditary angioedema viết tắt là HAE là một bệnh di truyền hiếm gặp, mãn tính và có khả năng đe dọa tính mạng, đặc trưng bởi tình trạng sưng đau và không thể đoán trước, có thể ảnh hưởng đến bụng, thanh quản, mặt và tứ chi.
Bệnh ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 50.000 người và nếu không có phương pháp điều trị dự phòng hiệu quả, các cơn phù liên quan đến mặt hoặc cổ họng có thể trở thành trường hợp cấp cứu y tế và dẫn đến các biến chứng đe dọa tính mạng.
ANDEMBRY® là một phương pháp điều trị mỗi tháng một lần, nhắm vào yếu tố XII hoạt hóa, một loại protein huyết tương chịu trách nhiệm kích hoạt các cơn phù. Thuốc có sẵn dưới dạng bút tiêm, được thiết kế để tự tiêm dưới da và được phát hiện, tối ưu hóa và sản xuất tại các cơ sở Melbourne và Broadmeadows của CSL.5 Việc sử dụng ANDEMBRY® nên được bắt đầu, dưới sự giám sát của một chuyên gia chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm trong việc chữa trị chứng Phù mạch di truyền HAE
Việc ANDEMBRY® được đưa vào danh mục thuốc được bảo hiểm y tế chi trả (PBS) mở rộng phạm vi điều trị phù mạch di truyền của CSL và hỗ trợ nhu cầu ngày càng phát triển của cộng đồng bệnh nhân. Công ty tiếp tục hợp tác với các bác sĩ lâm sàng, chính phủ và các tổ chức bệnh nhân để mở rộng khả năng tiếp cận các liệu pháp tiên tiến cho người Úc mắc phải căn bệnh hiếm gặp này.
Giáo sư Connie Katelaris, Giáo sư Miễn dịch học & Dị ứng trả lời cuộc phỏng vấn.
Trước nhất, Phù mạch di truyền là gì?
"“Phù mạch di truyền, hay HAE, là một rối loạn di truyền hiếm gặp và có khả năng đe dọa tính mạng, gây ra các cơn sưng phù nghiêm trọng đột ngột và tái phát ở nhiều bộ phận khác nhau của cơ thể. Nó có thể gây đau bụng dữ dội, nhưng đáng lo ngại nhất là nó có thể gây sưng ở cổ họng và thanh quản, làm tắc nghẽn đường thở”.
Những thách thức mà người mắc phù mạch di truyền phải đối mặt là gì?
“Phù mạch di truyền gây ra các cơn sưng phù ngẫu nhiên mà không rõ nguyên nhân. Vì vậy, sống chung với mối đe dọa của một cơn tấn công và nỗi đau đớn cũng như sự gián đoạn cuộc sống mà nó gây ra dẫn đến mức độ lo lắng và trầm cảm cao. Ngoài ra, luôn tồn tại nguy cơ một cơn tấn công ảnh hưởng đến đường hô hấp trên và hô hấp, đe dọa tính mạng. Đối với những người trong độ tuổi phù hợp, mối đe dọa và khả năng truyền bệnh cho con cái là một mối lo lắng thường trực. Hiện nay chúng ta đã có liệu pháp tốt để kiểm soát các cơn cấp tính. Chúng ta cũng có liệu pháp tốt để dự phòng hoặc ngăn ngừa các cơn tấn công, nhưng việc tiếp cận không dễ dàng”.
ANDEMBRY® là gì và nó được phát hiện ở đâu?
“Andemry được phát hiện và phát triển tại Úc bởi các nhà khoa học tại trung tâm nghiên cứu toàn cầu CSL ở Melbourne. Hiện nay, Andemry hay Garodasumab là một loại kháng thể đơn dòng dùng để điều trị dự phòng các cơn phù mạch di truyền. Thuốc hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại protein gọi là yếu tố 12A, từ đó ngăn ngừa sự sản sinh quá mức bradykinin dẫn đến các cơn phù mạch di truyền”.
Tại sao việc đưa thuốc điều trị HAE vào danh mục PBS mới lại quan trọng?
“Hiện tại, mặc dù chúng ta đã có liệu pháp dự phòng hiệu quả ở nước ta, nhưng phương pháp điều trị này là một lựa chọn khác dành cho bệnh nhân mắc phù mạch di truyền. Nó đặc biệt hữu ích cho những người gặp khó khăn với việc tiêm thuốc thường xuyên, hoặc những người không kiểm soát được hoàn toàn liệu pháp hiện tại của mình”.
Việc đưa thuốc vào danh mục PBS mới, có thể tác động như thế nào, đến gia đình và người chăm sóc?
“Bạn biết đấy, sống chung với phù mạch di truyền không chỉ ảnh hưởng đến người bệnh mà còn ảnh hưởng đến các thành viên trong gia đình và người chăm sóc. Bởi vì nếu xảy ra một cơn phù mạch, họ cần phải nghỉ làm hoặc nghỉ học để hỗ trợ bằng nhiều cách khác nhau hoặc đưa người thân đến bệnh viện để điều trị cấp tính. Vì vậy, việc kiểm soát được phù mạch di truyền là một sự nhẹ nhõm rất lớn đối với họ cũng như đối với người bệnh. Cảm ơn sự quan tâm của bạn”.
READ MORE
SBS Việt ngữ
Đồng hành cùng chúng tôi tại SBS Vietnamese Facebook và cập nhật tin tức ở sbs.com.au/vietnamese
Chúng tôi cũng có mặt trên YouTube
Nghe SBS Tiếng Việt trên ứng dụng miễn phí SBS Audio, tải về từ App Store hay Google Play
