Gọi tắt là CF, đây là một bệnh di truyền gây ra chất nhầy tích tụ trong phổi, làm viêm phổi và viêm phế quản.
Vài tháng trước, một phụ nữ người Anh Laura Gayton đã tự quay phim, cho thấy cô đã kiệt sức như thế nào khi chỉ đơn giản đi bộ.
Bây giờ nhìn sự thay đổi ở cô thật đáng kinh ngạc. Sau khi uống một loại thuốc mới có tên Kaftrio, còn được gọi là Trikafta, cô Gayton đã lấy lại cuộc sống của mình.
Trong khi mọi người đang ca ngợi thuốc này tuyệt vời như thế nào, cô Gayton có dám hy vọng nó sẽ thay đổi cuộc sống của cô hay không?
"Không hẳn vậy, vì tôi biết căn bệnh này như thế nào, sống chung với nó đáng sợ như thế nào. Tôi chỉ nghĩ, không thể nào chỉ với hai viên thuốc vào buổi sáng và một viên trước khi đi ngủ, làm thế nào mà thuốc có thể làm được thứ mà mọi người đang nói với tôi? Nhưng thuốc giúp tôi cảm thấy tốt hơn, rõ ràng hơn rất nhiều, tôi có thể thở tốt hơn. Tôi chỉ không thể tin được những ảnh hưởng mà nó đã gây ra cho tôi ngay từ trong vài ngày đầu tiên."
Chỉ sau vài tuần uống thuốc mới, chức năng phổi của cô Gayton đã tăng từ 52% lên 92%. Và sau khi cô và chồng là Nick cố gắng trong nhiều năm trước đó để bắt đầu một gia đình, bây giờ cô đã có thai.
"Chỉ mất bảy tuần để mang thai, điều này rõ ràng là không thể tin được. Và đó là điều tuyệt vời nhất từ trước đến nay. Bởi vì chúng tôi đã muốn làm cha mẹ từ rất lâu rồi. Và rồi cuối cùng, như bạn vẫn gọi, chúng tôi đã có một em bé kỳ diệu."
Y tá bệnh xơ nang Chi đã chăm sóc Laura trong nhiều năm tại bệnh viện Papworth ở Cambridgeshire cô đã thấy rõ sự tiến bộ của bệnh nhân.
"Ồ, thật tuyệt vời. Giống như tôi đã gặp cô ấy khi cô ấy 16 tuổi. Và bây giờ cô ấy đã là mẹ. Cô ấy như một người hoàn toàn khác. Vì vậy, thật tuyệt vời khi thấy cô ấy biến ước mơ thành hiện thực. Với Louie bé bỏng và Nick, thật là xúc động."
Một trong những bác sĩ chuyên khoa của cô Gayton là, Dr Uta Hill, nói rằng thuốc đang làm thay đổi tuổi thọ. Bà nói rằng bà chưa bao giờ thấy một loại thuốc nào có tác động như vậy.
"Đây thực sự là điều độc đáo trong sự nghiệp y khoa của tôi. Khi lần đầu tiên tôi bắt đầu điều trị bệnh nhân CF, chúng tôi đã may mắn nếu họ sống sót đến tuổi 30 hoặc 40. Bây giờ với phương pháp điều trị mới này, tôi nghĩ nó sẽ thay đổi tất cả."
Và đối với chồng của Laura Gayton, Nick, với việc có thêm bé Louis đã thay đổi cuộc đời của họ hoàn toàn.
"Năm nay là một năm trọng đại đối với Laura. Trước đây vợ tôi đã được cho biết rằng cô ấy có thể sẽ không nhìn thấy sinh nhật lần thứ 30. Nhưng nhờ thuốc Kaftrio, Laura đã bước sang tuổi 30, và bây giờ chúng tôi đã có một gia đình trọn vẹn, vâng, một triển vọng lớn cho cuộc sống của chúng tôi."
Thuốc Kaftrio hay Trikafta - đã có sẵn ở Úc sau khi được Cơ quan Quản lý Sản phẩm Trị liệu TGA phê duyệt.
Tuy nhiên, mặc dù thuốc này được trợ giá ở 17 quốc gia, nó vẫn chưa được đưa vào chương trình trợ giá dược phẩm PBS, nên một bệnh nhân ở Úc phải mất gần 300.000 Úc kim một năm.
Giám đốc điều hành Nettie Burke của viện nghiên cứu bệnh xơ nang, Cystic Fibrosis Australia cho biết việc không tiếp cận được với thuốc Trikafta đang khiến tính mạng của nhiều bệnh nhân gặp nguy hiểm.
Cuối tháng này Ủy ban Tư vấn Trợ giá Dược phẩm sẽ lại xem xét chuyện này và hy vọng thuốc Trikafta có thể được đưa vào danh sách trợ giá PBS.
