瑞士藥廠諾華(Novartis)獲得美國聯邦食品及藥物管理局(FDA)批准出售治療 SMA 脊髓肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy)的基因治療藥物 Zolgensma， SMA 是嬰兒夭折的主要基因病因。
諾華高層維護這驚人價格，聲稱一次有效療程比每年數十萬元的昂貴長期治療更寶貴。
FDA 批准 Zolgensma 用於兩歲以下患有脊髓肌肉萎縮症的幼童，包括未有病徵出現者。並包括這種遺傳病最致命的類型，以及其他日後可能出現症狀的類型。
諾華預料歐洲同日本於今年稍後亦會批准這種新藥。Zolgensma 將會同 Biogen 藥廠的 Spinraza 競爭，Spinraza 是第一種得到批准用於治療 SMA 的藥物。
SMA 會引致癱瘓及呼吸困難，而患上最嚴重的『一型 SMA』 可令嬰兒幾個月內夭折。每一萬名出生嬰兒就有一名患有 SMA,其中五成至七成患有『一型 SMA』。
一些神經科醫生認為基因治療法是治療患有嚴重 SMA 嬰兒的較佳方法，但相信家人可能會等待一段時期，以參考 Zolgensma 的療效及安全數據。
諾華正在研究一名患有嚴重 SMA 而接受 Zolgensma 治療後夭折的嬰兒死因是否與治療方法有關。而 FDA 表示，批准這種新藥是基於 36 名兩週至 8個月大嬰兒的臨床試驗結果。FDA指接受試驗的病人的運動技能發育有顯著改善，包括控制頭部及坐起的動作。
華爾街分析家預測新藥的銷售量於 2022年會高達 20億美元。競爭對手 Spinraza 去年銷售量達到 17億美元，預測會於 2022 年升至22億美元。羅氏藥廠 （Roche）亦正在研發一種口服新藥 risdiplam 治療 SMA，計劃於今年稍後申請批准。
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