Đối với Nguyễn Vũ, mắc bệnh Lupus mãn tính khiến cơ thể cô suy nhược.
Được chẩn đoán khi mới 9 tuổi, cô bé đã sống chung với căn bệnh này suốt 30 năm và nó đã ảnh hưởng rất lớn đến cuộc sống của cô.
"Đó là năm 1995 - hồi đó căn bệnh này chưa được nhiều người biết đến. Triệu chứng đầu tiên tôi gặp phải là đau khớp, sưng khớp. Vì vậy, tôi đã đi khám bác sĩ. May mắn thay, ông ấy đã đọc được thông tin về căn bệnh này và nói có thể đi làm xét nghiệm máu. Và tôi phát hiện ra mình bị bệnh Lupus. Khi tôi khoảng 22 tuổi, tôi bị đột quỵ, nguyên nhân là do bệnh Lupus. Khoảng một năm sau khi nằm viện, tôi cũng được chẩn đoán mắc bệnh động kinh. Vì vậy, tôi không thể thực sự làm việc vì căng thẳng sẽ kích hoạt chứng động kinh và dẫn đến co giật”
Giống như các bệnh tự miễn khác, Lupus không có cách chữa trị.
Để kiểm soát các triệu chứng, bệnh nhân sử dụng các biện pháp can thiệp lối sống và dùng thuốc thường xuyên với các tác dụng phụ độc hại tiềm ẩn.
Tình trạng này ước tính ảnh hưởng đến 1% người Úc - tức là 25.000 người - với tỷ lệ mắc bệnh cao hơn ở phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ - và những người là người Úc bản địa, người Polynesia hoặc người gốc Đông Nam Á.
Bệnh biểu hiện khác nhau ở mỗi cá nhân, tạo ra các kháng thể trong hệ thống miễn dịch tấn công nhiều cơ quan trong cơ thể, từ da và khớp đến thận, tim và não.
Theo một phân tích tổng hợp dữ liệu toàn cầu được công bố trên Semin Arthritis Rheum năm 2012, đối với phụ nữ ở độ tuổi 20 và 30, nguy cơ tử vong trước tuổi 40 là 1/10.
Đối với Nguyễn Vũ, trải nghiệm sống với căn bệnh này đã khiến cô thành lập nhóm hỗ trợ bệnh nhân Lupus Victoria để giúp mọi người vượt qua những thăng trầm trong cuộc sống.
Giờ đây, các nhà nghiên cứu tại Đại học Monash đã tiến hành một dự án kéo dài 6 năm có thể dẫn đến việc phát triển phương án điều trị lâu dài đầu tiên cho bệnh nhân Lupus.
Hai năm nữa mới có thử nghiệm lâm sàng, Phó giáo sư Joshua Ooi cho biết nhóm gồm 22 nhà nghiên cứu có thể nhắm mục tiêu vào một tế bào người cụ thể ở bệnh nhân Lupus, và lập trình lại nó bằng cách sử dụng các phân tử bảo vệ từ những người khỏe mạnh.
“Những bệnh nhân này có tế bào T tự nhắm mục tiêu, và chúng tôi thiết kế những tế bào T điều tiết này để ngăn chặn những tế bào T khác. Những bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn này, họ thiếu gen đặc biệt hoặc cơ quan thụ cảm. Do đó, chúng tôi lấy những tế bào này ra, thiết lập lại chúng, đặt cơ quan thụ cảm phù hợp vào chúng, về cơ bản là sửa chữa hệ thống miễn dịch. Chúng tôi thiết lập lại hệ thống miễn dịch, giống như nâng cấp phần mềm để mọi thứ hoạt động bình thường."
Nhóm nghiên cứu đã có thể sử dụng tài nguyên của Cơ quan đăng ký Lupus và Biobank của Úc - được thành lập tại Đại học Monash vào năm 2012 - để thử nghiệm ý tưởng này.
Phương pháp này được phát triển bằng cách sử dụng tế bào bệnh nhân trong ống nghiệm, và sau đó thử nghiệm trên mô hình tiền lâm sàng bằng chuột.
Phó giáo sư Ooi cho biết giai đoạn tiếp theo là xem nó hoạt động thế nào trong thử nghiệm lâm sàng trên 10 đến 20 bệnh nhân người Úc.
Ông cho biết tính chất cụ thể và có mục tiêu của biện pháp can thiệp đã giảm thiểu tác dụng phụ, nhưng nó sẽ được theo dõi chặt chẽ trong thử nghiệm lâm sàng.
"Những người mắc bệnh phải dùng thuốc thường xuyên, trong khi những tế bào mà chúng tôi đưa vào cơ thể thực sự sống trong cơ thể ít nhất vài năm. Vì vậy, chúng tôi hy vọng đây sẽ là phương pháp điều trị tốt hơn, an toàn hơn, dễ dàng hơn nhiều. Chúng tôi chỉ sửa đổi gen trong một tập hợp tế bào con rất nhỏ. Nó không thay đổi toàn bộ bộ gen của bạn. Bạn không thể truyền nó cho con mình, và một khi những tế bào này thực hiện những gì chúng phải làm trong cơ thể, thì nó sẽ không gây ra bất cứ điều gì có hại cho bạn. Ngoài ra, các tế bào mà chúng tôi đang chế tạo có khả năng chống viêm, do đó chúng không có khả năng gây ra bất kỳ loại tác dụng phụ xấu nào."
Công trình đã được công bố trên tạp chí Nature Communications được bình duyệt.
Đồng tác giả nghiên cứu Peter Eggenhuizen cho biết phương pháp này thực sự có tiềm năng được điều chỉnh để điều trị tới 100 bệnh tự miễn khác, bao gồm bệnh tiểu đường, viêm khớp dạng thấp và bệnh đa xơ cứng.
Giáo sư Fabienne Mackay tại Viện Nghiên cứu Y tế QIMR Berghofer cho biết các kết quả thử nghiệm lâm sàng sẽ cần xác nhận thêm phương pháp này, nhưng việc kiểm tra các tế bào bệnh nhân cụ thể trong nghiên cứu là rất quan trọng, và là giải pháp tốt hơn nhiều so với tác động của các phương pháp điều trị hiện tại là tiêu diệt cả tế bào xấu và tế bào tốt trong hệ thống miễn dịch.
Đối với Nguyễn Vũ, cô nói rằng thật đáng khích lệ khi có phương pháp điều trị lâu dài tiềm năng có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống.
“Điều này có thể giúp ích cho bất kỳ ai, bởi vì hiện tại, rất nhiều người đang phải vật lộn để sống tự lập thật sự. Tất cả chúng tôi đều cần những người chăm sóc xung quanh mình; và rất nhiều người trong nhóm là thế hệ lớn tuổi đang sống một mình, hoặc đang ở với bạn đời. Tôi hy vọng cách điều trị này có hiệu quả, có thể giúp cho những người giống như tôi có thể sống tự lập nhiều hơn, có thể tự ra khỏi nhà một mình.”
