CRISPR基因编辑将首次用于人体 可治愈先天失明

CRISPR基因编辑将很快用来改变人体DNA、治疗先天性失明，与引发争议的中国科学家贺建奎的做法不同的是，这种改变不会遗传给后代。

More than one million diabetics in Australia are at risk of blindness. Source: SBS

通过CRISPR基因编辑治疗先天性失明的技术将首次应用于人体。

这项失明研究针对的是患有先天性黑蒙症的人群，这是儿童遗传性失明最常见的原因，每10万名新生儿中就有2-3名患有先天性失明。

往往出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天失明。父母通常是这种有缺陷基因的携带者，它可能潜伏几代人而不被发现，但一旦达成某种“组合”，新生儿就可能会变成先天失明。

Editas Medicine和Allergan这两家公司将在美国各地的18人中进行测试，这种技术将用于一次性的治疗，永久改变人的原生DNA，从而让患者重见光明。

A CRISPR sequence locks on to its target DNA. Don't worry, we'll explain below. (McGovern Institute for Brain Research at MIT) Source: MIT

CRISPR基因编辑技术因中国科学家贺建奎的基因编辑婴儿风波而饱受争议，这项技术非常简单，但其风险还不完全为人所知。而与贺建奎改变胚胎DNA、改变将被代代遗传的做法不同，这项新研究会令接受治疗的成年人的DNA发生变化，但不会遗传给后代。

研究人员认为，CRISPR基因编辑技术有很大的潜力可以治愈或治疗许多由基因缺陷引发的疾病，而目前并没有更好的方法。

关注更多澳洲新闻，请在Facebook上关注SBS Mandarin，或在微博上关注澳大利亚SBS广播公司